Laajan kansainvälisen monikeskustutkimuksen mukaan lapsipotilaille kehitetty propranololivalmiste hoitaa tehokkaasti ja turvallisesti vauvojen haitallisia hemangioomia, eli hiussuonten laajenemisen tai runsastumisen aiheuttamia kasvaimia.
Tutkimukseen osallistui yhteensä 56 keskusta 16 maasta ympäri maailmaa. Otoskooksi oli arvioitu 450 potilasta. Lapsi voi osallistua tutkimukseen, mikäli hemangiooma arvioitiin haitalliseksi, mutta potentiaalisesti hengenvaaralliset hemangioomat jätettiin pois, jottei sellainen osuisi lumehoitoon.
Lopulta 460 lasta satunnaistettiin, ja heitä seurattiin kahden vuoden ajan yhteensä 15 poliklinikkakäynnillä. Tulokset arvioitiin digitaalisista valokuvista, mutta myös huolellisin kliinisin tutkimuksin. Kaikki tunnetut ja muut sivuvaikutukset rekisteröitiin.
Päätulos eli hoidon onnistuminen oli merkitsevästi yleisempää propranololia saaneilla kuin lumeryhmässä (60 % vs. 4 %). Tutkijat pystyivät osoittamaan propranololivalmisteen tehon päiväannoksen ollessa 3 mg/kg kuuden kuukauden hoitojaksolla. Sivuvaikutukset olivat harvinaisia, eikä niiden ilmaantuvuudessa ollut eroja ryhmien kesken.
Vauvaiällä ilmaantuvat hemangioomat ovat lasten yleisimpiä kasvaimia; niitä esiintyy 3–10 %:lla lapsista. Suurin osa tulee ja menee vuoden ikään mennessä ilman ongelmia, mutta noin 12 % vaatii hoitoa. Hemangiooman sijainti ratkaisee usein hoidon tarpeen: niitä voi olla kasvoissa, hankaukselle alttiina tai pahimmillaan hengitysteitä ahtauttavissa paikoissa.
Perinteiset hoidot, eli kortikosteroidit, alfainterferoni tai vinkristiini, ovat huolestuttavan tehottomia ja niillä on hankalia haittavaikutuksia. Aiemmat pienemmän skaalan tutkimukset ja meta-analyysi ovat jo osoittaneet propranololin tehon, jota tämä suuren luokan työ vahvistaa. Propranololin vaikutusmekanismia on myös selvitetty: solumallissa antiangiogeeninen vaikutus johtui sen moniportaisesta vaikutuksesta neovaskularisaatioon.
Lähde:
Léauté-Labrèze C, Hoeger P, Mazereeuw-Hautier J ym.
A randomized, controlled trial of oral propranolol in infantile hemangioma. N Engl J Med 2015;372:735–46.
Pan WK, Li P, Guo ZT, Huang Q, Gao Y. Propranolol induces regression of hemangioma cells via the down-regulation of the PI3K/Akt/eNOS/VEGF pathway. Pediatr Blood Cancer 2015, verkossa ensin 1.3.2015. doi: 10.1002/pbc.25453.
Kirjoittanut:
Outi Aikio
LT, lastentautien ja neonatologian erikoislääkäri
Kuva:
Panthermedia
Julkaistu Lääkärilehdessä 16/15.
