Yli puolet niistä tutkimuslääkkeistä, jotka etenevät loppuvaiheen kliiniseen kehitykseen, hylätään kliinisten avaintutkimusten aikana. Syynä ovat useimmiten lääkkeen turvallisuuteen tai tehoon liittyvät ongelmat.
Valtaosa näistä tutkimustuloksista jää myös julkaisematta vertaisarvioiduissa julkaisuissa.
Tämä selviää JAMA:ssa vastikään julkaistusta tutkimuksesta.
Tutkijat selvittivät julkisista lähteistä ja kaupallisista tietokannoista tutkimuslääkkeitä, joiden avaintutkimukset aloitettiin vuosien 1998–2008 välillä, ja seurasivat niitä vuoteen 2015.
54 prosenttia uusista lääkeaineista putosi pois kehityksestä kliinisessä vaiheessa. 36 prosenttia sai Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA:n hyväksynnän. 10 prosenttia hyväksyttiin käyttöön muissa maissa, vaikka ne eivät saaneetkaan FDA:n hyväksyntää.
Suurin osa, 57 prosenttia, hylätyistä tutkimuslääkkeistä hylättiin tehoon liittyvien ongelmien takia. 17 prosenttia hylättiin turvallisuuteen liittyvien huolien vuoksi ja 22 prosenttia kaupallisista syistä.
Työlästä ja epävarmaa
JAMA:n artikkelista ilmenevät luvut eivät yllätä Marjo Hahka-Kemppistä, joka on lääkeyritys Eli Lillyn Euroopan lääketieteellinen johtaja syöpätaudeissa, eikä ylilääkäri Päivi Ruokoniemeä Fimeasta.
– Tämä kertoo siitä, miten vaikeaa ja monivaiheista lääkekehitys on, ja millainen epävarmuus siihen liittyy. Prekliinisen vaiheen koe-eläimet ja solulinjat eivät kerro siitä, mitä tapahtuu ihmisessä, toteaa Hahka-Kemppinen.
– Vaikka suurin osa lääkkeistä on tutkittu faasi I:ssä ensin pienellä joukolla ihmisiä ja faasi II:ssa vähän isommalla joukolla, ovat luvut niin pieniä, että virhemarginaali ja riski on valtavan suuri vielä faasi III:ssa, Hahka-Kemppinen valottaa.
Lääkkeen myyntilupahakemus jätetään yleensä faasin III jälkeen.
– Tehokkaan ja riittävän turvallisen uuden lääkkeen saaminen markkinoille on ison työn tulosta. Jos lääkekehittäjä havaitsee, ettei lääke ole käytössä lopulta niin turvallinen ja tehokas kuin on odotettu, se ei vie prosessia myyntilupavaiheeseen asti, Päivi Ruokoniemi toteaa.
– Myyntilupaviranomainen lopulta arvioi, täyttävätkö markkinoille tähtäävän lääkkeen teho ja turvallisuus myyntilupakriteerien asettamat vaatimukset, Ruokoniemi sanoo.
– Nykyään lääkekehitys maksaa lähes miljardin ennen kuin lääke voidaan rekisteröidä, Hahka-Kemppinen kertoo.
Negatiivinenkin tieto tärkeää
Suuri osa keskeytyneistä tutkimuksista jää julkaisematta vertaisarvioiduissa julkaisuissa.
– Olisi toivottavaa, että kaikki olennaiset negatiiviset tulokset julkaistaisiin. Muuten esimerkiksi meta-analyyseistä tehtävät johtopäätökset voivat olla jollain tapaa harhaanjohtavia, Ruokoniemi sanoo.
– Erityisesti lääkkeen turvallisuusongelma on tiedeyhteisölle tärkeä tieto, joka voi vaikuttaa muidenkin tutkimussuunnitelmiin, hän pohtii.
Hahka-Kemppinen ei usko, että epäonnistumisia pimitettäisiin tarkoituksella jättämällä ne julkaisematta. Kysymys on resursseista ja myös siitä, etteivät tiedelehdet aina ole kovin kiinnostuneita lääketutkimuksen harha-askelista.
Hahka-Kemppinen on vastannut tutkimuksesta, jonka tuloksena oli, ettei tutkittu molekyyli auta tiettyyn syöpään.
– Siitä molekyylistä ei koskaan tullut lääkettä. Se, ettei se auta, oli kuitenkin äärimmäisen tärkeää tietoa.
Negatiivisen tuloksen jälkeen tutkijat käyttivät puolitoista vuotta saadakseen kirjoitettua niin kiinnostavan artikkelin, että se hyväksyttiin tärkeään alan julkaisuun.
Kirjoittaja:
Anne Seppänen
toimittaja
Kuva: Fotolia
