Ranskan tammikuisessa lääketutkimusonnettomuudessa yksi potilas kuoli ja sairaalaan joutui viisi muuta, joista neljällä oli neurologisia oireita. Tutkittavien kliinisiä ja kuvantamislöydöksiä on kuvattu NEJM-lehden artikkelissa.
Haittojen syntymekanismi jäi edelleen spekulaation asteelle. Tutkittava BIA-10-2474-valmiste estää endokannabinoideja hajottavaa entsyymiä (fatty acid amide hydrolase, FAAH), ja tällä on ajateltu olevan mm. kipua vähentävää vaikutusta. Valmistetta oli annettu 84 terveelle vapaaehtoiselle ilman huolestuttavia haittoja ennen kohtalokasta koetta, jossa kumulatiivinen annos oli suurempi kuin aiemmissa tutkimuksissa.
Vaiheen I lääketutkimukset ovat yleensä sujuneet hyvin: vuodesta 2005 lähtien EU:n alueella suoritetuista 14 700 tutkimuksesta (yhteensä 305 000 osallistujaa) ainoastaan kahdessa terveet vapaaehtoiset kokivat vaikeita haittavaikutuksia. Vuonna 2006 TGN1412-tutkimuksessa monoklonaalinen CD28-vasta-aine aiheutti sytokiinimyrskyn ja monielinvaurioita kuudelle tutkittavalle. TGN1412-onnettomuuden jälkeen Euroopan lääkevirasto EMA julkisti ohjeiston tutkimuksiin, joissa annetaan lääkettä ensimmäistä kertaa ihmiselle (ns. first-in-human-tutkimukset), ja ohjeistoa ollaan parhaillaan päivittämässä ottaen huomioon Ranskan lääketutkimusonnettomuuden opit.
Lähde: N Engl J Med 2016;375:1717–25 ja 1788–9.
Julkaistu Lääkärilehden lääkeuutiset-palstalla 39/16.
Palstaa toimittavat: Annikka Kalliokoski, Marja Airaksinen, Janne Backman, Liisa Näveri, Heikki Ruskoaho, Miia Turpeinen
Kuva: Fotolia
