Viime vuosina markkinoille on tullut uusia lasten vakaviin harvinaisiin sairauksiin tarkoitettuja lääkehoitoja. Tällaisia ovat esimerkiksi nusinerseeni spinaalisen lihasatrofian hoidossa, sebelipaasi alfa Wolmanin taudissa ja CAR-T-hoito lasten ja nuorten akuutissa lymfoblastisessa leukemiassa. Potilaan hoito näillä valmisteilla maksaa joistakin sadoista tuhansista euroista reiluun miljoonaan euroon joko kertaluontoisesti tai vuosittain. Kehitteillä olevien lääkehoitojen ennakoidaan maksavan jopa useita miljoonia euroja.
Samalla kun tieteen kehitys luo toivoa harvinaistauteja sairastaville lapsille ja perheille, harvinaislääkkeiden hinnoittelu tulee koettelemaan terveydenhuollon taloudellista kantokykyä ja vaikeuttamaan hoitojen saatavuutta.
Lääkekehitys on keskittynyt yhä enemmän yksilölliseen lääketieteeseen, pitkälle kehittyneisiin terapioihin ja harvinaissairauksiin. Tälle kehitykselle on luotu kannusteita 2000-luvun alusta lähtien.
Yksi keskeinen kannuste on harvinaislääkestatus, jonka Euroopan lääkevirasto voi myöntää sellaisen vakavan sairauden hoitoon, jonka vallitsevuus EU-alueella on alle 5 potilasta 10 000 asukasta kohden. Harvinaislääkekehityksestä lääkeyritys palkitaan 10 vuoden yksinoikeudella kyseiseen käyttöaiheeseen, ja kaksi vuotta pidempään, mikäli hoito soveltuu myös lapsille. Harvinaislääkkeistä noin 60 %:lla on käyttöaihe lasten sairauksien hoitoon.
Pienten potilasryhmien hoidossa vaihtoehtojen puute, patenttisuojamekanismit, pienet volyymit ja opportunistinen hinnoittelu ovat osaltaan mahdollistaneet nykyisen hintatason. Tälle kehitykselle hedelmällisen maaperän ovat luoneet myös markkinointi, mediapaine sekä hyvinvointivaltioiden kypsymättömyys keskustella hoidon rajoista, kustannuksista ja priorisoinnista.
Mikä on kohtuullinen hinta?
Lääkkeiden tutkimus- ja kehityskustannukset ovat huomattavia, mutta valmiit tuotteet voivat tuoda suuria voittoja. Harvinaislääkkeiden kohdalla, perinteisin kustannusvaikuttavuuskriteerein arvioituna, saavutetut terveyshyödyt eivät aina vastaa yhteiskunnalle koituvia kustannuksia.
Yhteiskunnan tulisi itse kyetä määrittämään, mikä on hoidon kohtuullinen hinta. Kohtuullisuutta arvioitaessa tärkeä tekijä on lääkkeen hoidollinen arvo, jonka osatekijöitä ovat hoitotulokset, sairauden vakavuus, mahdollisuus vaikuttaa taudin kulkuun sekä käytössä olevat hoitovaihtoehdot. Kallis hoito vie mahdollisuuksia toisaalta, jos budjettirajoitteista johtuen joudutaan säästämään muualla terveydenhuollossa tai yhteiskunnassa.
Uusi lääke voi olla mahdollisuus lapsipotilaalle, jonka ennuste nykyhoidoin on huono. Erityisesti harvinaislääkkeillä näyttö hoidon hyödyistä voi silti olla vähäistä ja perustua pieniin yksihaaraisiin tutkimuksiin, joiden seuranta-aika on lyhyt. Lisäksi tutkimuksissa on usein ensisijaisesti mitattu hoidon hyötyjä vain korvikemuuttujilla.
Lasten hoitoon liittyvien kustannusten, tavoiteltujen hyötyjen ja näyttöön liittyvän epävarmuuden painoarvo päätöksenteossa on usein tavanomaista vähäisempi. Sen sijaan siinä korostuvat yhteiskunnalliset arvot ja eettiset pohdinnat. Arvojen ja näytön välisistä painotuksista ei ole vielä käyty riittävästi julkista keskustelua. Aihe on niin hankala, että sen käsittely on toistaiseksi onnistuttu välttämään rahalla.
Arviointiyhteistyötä on laajennettava
Korkeat hinnat ja hoidolliseen arvoon liittyvä epävarmuus ovat johtaneet siihen, että lääkeyritykset tarjoavat hintaneuvotteluihin sopimusratkaisuja eli hallitun käyttöönoton sopimuksia. Näissä hinnoittelu voi perustua hoitotuloksiin tai taloudellisiin järjestelyihin, joiden kautta hinta laskee. Luottamusta tähän menettelyyn vasta haetaan.
Menettelylle olisi hyödyksi, jos sekä hoidollista ja taloudellista arvoa että tarjolla olevia sopimuksia arvioitaisiin kansallisesti johdonmukaisella tavalla, ja tehtyä arvioita hyödynnettäisiin sairaaloiden päätöksenteossa ja hankinnoissa. Lisäksi kansallisten suositusten ja yksittäisten hoitojen toteutumista pitäisi monitoroida. Erityisesti harvinaislääkkeissä myös pohjoismainen tai vielä laajempi yhteistyö voisi edistää lääkkeen päätymistä potilaiden käyttöön, hinnalla johon yhteiskunnalla olisi varaa jatkossakin.
Vakavien sairauksien hoitoon tarvitaan uusia tehokkaita hoitoja ja kaikilla lapsilla tulee olla oikeus hyvään lääkehoitoon. Nyt nähtävä hintakehitys sekä nykyiset hajautetut hintaneuvottelu- ja hankintamekanismit eivät takaa yhdenvertaisia mahdollisuuksia. Lääkkeitä voidaan hankkia kohtuuhinnoin vain yhteistyön ja uusien toimintamallien avulla. Globaaliin hintakehitykseen emme voi vaikuttaa.
Kirjoittajat:
Vesa Kiviniemi
FL, arviointipäällikkö
Fimea
Piia Rannanheimo
proviisori, lääketaloustieteilijä
Fimea
Heikki Lukkarinen
LT, dosentti, ylilääkäri
toimialuejohtaja
TYKS
Kuva: Fotolia
Julkaistu Lääkärilehdessä 49/2018.
