Lääkeyhtiö Merckin Yhdysvalloissa esittelemä koronalääke molnupiraviiri voi olla hyvä uutinen tai sitten ei.
Sitä ei voi tietää, sillä päätetapahtumia oli toiveikkuutta herättäneessä tutkimuksessa liian vähän, jotta tulokset olisivat luotettavia. Tutkimus myös keskeytettiin ennen aikojaan siihen vedoten, että olisi epäeettistä olla antamatta lääkettä kaikille.
– Teoriassa on kaunis ajatus keskeyttää tutkimus, jos löydetään niin fantastinen efekti, että olisi epäeettistä jatkaa, mutta siitä muodostuu usein tilastollinen harha. Havaitun hyödyn takia keskeytetyt tutkimukset voivat liioitella lääkkeen tehoa merkittävästikin, harmittelee urologian professori ja kliinisen epidemiologian dosentti Kari Tikkinen Helsingin yliopistosta.
Hän pitää mahdollisena, että lääkkeen tehosta kertova käyrä on käynyt ylhäällä, mutta jos tutkimusta olisi jatkettu suunnitelmien mukaisesti, käyrä olisi palannut takaisin alas.
– Jos lääke toimii vaatimattomasti, tutkimusta ei tyypillisesti keskeytetä, mutta silloin keskeytetään, jos se toimii erittäin hyvin. Voi syntyä tilastollinen harha, eikä lääketieteellinen kirjallisuus silloin vastaa todellisuutta.
Toiveikkuuden harha
Korona-ajalta Tikkisellä on useita esimerkkejä liiasta toiveikkuudesta. Luotettavaa tutkimustietoa on saatu siitä, ettei toipilasplasmasta ole koronapotilaille apua, vaikka sitä on annettu sadoille tuhansille potilaille. Kesällä 2020 kuitenkin Yhdysvaltain lääkeviranomainen FDA antoi sille myyntiluvan perustuen ei-satunnaistettuun tutkimustietoon, jonka mukaan se vähentäisi kuolleisuutta jopa 70 prosentilla.
Solidarity-tutkimuksen alkuvaiheen tulosten mukaan remdesiviiristä on vähän tai ei lainkaan apua koronapotilaille. Silti sekin on saanut jo aikoja sitten myyntiluvan niin FDA:lta kuin Euroopan lääkeviranomainen EMA:lta. Solidarity-tutkimuksen remdesiviirin lopulliset tulokset julkaistaan luultavasti tässä kuussa.
– Nämä asiat olisi tiedetty jo vuosi sitten, jos lääkeviranomaiset eivät olisi antaneet myyntilupia ja olisi kunnolla tuettu isoja satunnaistettuja tutkimuksia, Tikkinen sanoo.
Hän on Solidarity-tutkimuksen kansallinen päätutkija.
Tutkimuksessa pitäisi olla enemmän potilaita
Lääketutkimuksissa pitäisi olla mukana huomattavasti suurempi määrä potilaita, jotta teho voitaisiin osoittaa luotettavasti.
Molnupiraviiri-tutkimus on tehty potilailla, joilla on suuri riski vakavaan koronatautiin. Potilaista joutui sairaalaan lumelääkeryhmässä 53 (14,1 %) potilasta ja lääkettä saaneessa ryhmässä 28 (7,3 %). Tutkimuksen sisäänottokriteerinä oli vähintään yksi vaikealle koronalle altistava tekijä. Alun perin potilaita piti olla tutkimuksessa mukana 1850, mutta tutkimus keskeytettiin 775 potilaan kohdalla.
Korona-ajalle on tyypillistä, että koronan hoitoon kokeilluista lääkkeistä saadaan tietoa ensin lehdistötiedotteiden kautta.
– Preprinttejä on julkaistu koronatutkimuksista paljon. Isojen satunnaistettujen tutkimusten kohdalla ne ovat olleet luotettavia. Emme kuitenkaan ole nähneet molnupiraviirista vielä edes preprinttiä, artikkelista puhumattakaan. Ensin pitäisi saada lukea lisää tutkimusmetodeista. Sen kuitenkin tiedämme, että tutkimus on satunnaistettu ja placebo-kontrolloitu.
Tikkinen ei väitä, ettei molnupiraviiri voisi auttaa. Siinä on myös hyvää se, että se on tablettimuotoinen ja helppo käyttää kotihoidossa, koronataudin alkuvaiheessa, jolloin annettuna sen odotetaan estävän vakavaa tautimuotoa.
Lääkkeillä on kuitenkin myös haittoja ja lisäksi molnupiraviiri on melko kallista. Yhdysvaltain liittovaltio on ostamassa sitä yli miljoona annosta ja hintana 700 dollaria potilasta kohden.
Molnupiraviiri on uusi lääke, joka on kehitetty koronan hoitoa varten. Lääkeyhtiö Merck aikoo hakea sille myyntilupaa Yhdysvalloissa.
– Teho voi jäädä ikuiseksi mysteeriksi, jos FDA antaa myyntiluvan jo tässä vaiheessa, Tikkinen sanoo
Anne Seppänen
Uutinen on julkaistu aiemmin Lääkärilehden verkkosivuilla.
