EU:n lastenlääkeasetus on ollut voimassa kymmenen vuotta. Se velvoittaa lääketeollisuuden tutkimaan kaikki uudet aikuisten lääkkeet myös lapsilla ja nuorilla, jos EU:n lääkeviranomaiset katsovat ne heille tarpeellisiksi ja välttämättömiksi.
Suomessa lääkkeitä tutkitaan lapsilla vähänlaisesti. Tutkimusten lisääntymistä on odoteltu koko asetuksen voimassaoloajan.
– Vuonna 2016 Fimealle ilmoitettiin alkavaksi 18 lasten lääketutkimusta. Ennen lastenlääkeasetusta tutkimusten määrät olivat huomattavasti suurempia, kertoo toiminnanjohtaja Pirkko Lepola lastenlääkkeiden kansallisesta tutkimusverkostosta Finpedmedistä.
Tiivistäen voi sanoa, että tutkimusten toteutusta hankaloittavat sopivien tutkimuspotilaiden puute ja lasten lääketutkimusten viivästyneet kehityssuunnitelmat Euroopan lääkevirastossa.
Lasten lääketutkimusten aloittaminen on Lepolan mukaan varsin mutkikasta. Tutkimusten kehityssuunnitelmat täytyy toimittaa Euroopan lääkeviraston lastenlääkekomitealle arvioitaviksi. Niitä joudutaan hyvin usein muokkaamaan ja arvioimaan uudelleen, koska aikuisille tehdyt tutkimussuunnitelmat eivät sovellu lasten tutkimuksiin.
Tutkimusten aloitusta on mahdollista myös lykätä vuosiksi eteenpäin. Tähän mennessä arviolta vain noin 12 prosenttia suunnitelmista on toteutettu.
– Kehityssuunnitelmat pitävät sisällään aina useampia kliinisiä tutkimuksia. Käytännössä tämä tarkoittaa sitä, että useita tuhansia lasten lääketutkimuksia pitäisi toteuttaa lähivuosina.
Euroopan lääkevirasto on arvioinut, että 500 000 lasta täytyisi rekrytoida lääketutkimuksiin seuraavien viiden vuoden aikana, että ne toteutuisivat.
Haasteellista yrityksille
Toissavuonna oli ensimmäisiä viitteitä siitä, että alle 18-vuotiaiden lääketutkimukset lisääntyvät EU:n alueella, kun niiden suhteellinen osuus kaikista lääketutkimuksista oli noussut 11,5 prosenttiin.
Erityisesti lasten lääketutkimusten toteutus on firmoille haasteellista, sillä ne tehdään lähes aina monikeskustutkimuksina. Lisäkustannuksia aiheutuu, koska yhteen tutkimuskeskukseen saattaa tulla vain 1–2 lasta ja tutkimukset ovat hajallaan eri maissa.
Lepolan mukaan lasten lääketutkimukset toteutuvatkin nyt aina pitkällä viiveellä.
Mahdollisuudet saada Suomeen kansainvälisiä lastenlääketutkimuksia ovat parantuneet, kun lastenlääkkeiden kansallinen tutkimusverkosto Finpedmed perustettiin. Näin kertoo lastentautien dosentti, linjajohtaja Pekka Lahdenne, joka toimii verkostossa HUS:n lastenklinikan edustajana.
Luotettavuutta monikeskustutkimuksista
Suurin osa lasten lääketutkimuksista on lääkeyhtiöiden tekemiä kansainvälisiä tutkimuksia. Kotimaisia tutkijalähtöisiä lasten lääketutkimuksia on vain vähän.
Lahdenne painottaa, että luotettavuus saavutetaan parhaiten, kun tutkimuksiin tulee tarpeeksi osallistujia.
– Monikeskustutkimuksiin saadaan parhaiten tutkittavia.
Lasten lääketutkimukset kestävät yleensä yhdestä kuukaudesta vuoteen, harvemmin pitempään.
– Jos tutkitaan jotakin pitkäaikaista sairautta, lääkitykset ja lääketestaukset kestävät kauan. Kaikkiin lääketutkimuksiin liittyy myös jatkoseuranta, toteaa Pekka Lahdenne.
Lähtökohdiksi lasten tarpeet ja tukitoimet
Lepola mainitsee, että lastenlääkeasetus perustuu aikuisille suunnattujen valmisteiden markkinoille saattamiseen, jolloin niistä johdetut lastenlääkkeet eivät aina vastaa lasten tarpeita. Potilasmäärät voivat olla erittäin pieniä, ja potilaita on hankala löytää.
Finpedmedin valtakunnallinen verkosto tarjoaa apua lasten lääketutkimusten suunnitteluun ja toteuttamiseen kaikilla muilla terapia-alueilla paitsi rokotteissa.
Tutkimusta täytyy tukea myös rakenteellisesti. Tämän vuoksi Finpedmed on mukana kahdessa eurooppalaisessa infrastruktuurihankkeessa, jotta Suomeenkin saadaan tutkimukselle kohdennettuja resursseja ja tukitoimia.
– Toivottavasti tulevaisuudessa lääkkeitä kehitettäisiin myös suoraan lasten tarpeista lähtien ja sairaaloilla olisi siihen enemmän resursseja, Lepola painottaa.
Lahdenteen mukaan sairaalat ovat nyt alkaneet huomata, että niillä täytyy olla koulutettuja tutkimushoitajia, kun lasten lääketutkimus sattuu kohdalle. Hänen mielestään sairaaloiden pitää olla kiinnostuneita lääketutkimusten organisoimisesta, jos halutaan kehittää entistä parempia lääkkeitä lapsille.
– Finpedmed onkin kouluttanut tutkimushoitajia viime syksystä lähtien.
Tutkimusprotokollat entistä paremmiksi
Lahdenne kertoo, että lasten lääketutkimusten tulevaisuuden haasteina on löytää riittävä määrä sopivia potilaita. Myös tutkimusprotokollien kehittämisessä riittää vastaisuudessa työsarkaa.
– Tutkimusprotokollat pitää kehittää sellaisiksi, että kaikki osallistujat varmasti kokevat hyötyvänsä tutkittavasta lääkkeestä. Kenellekään ei saa tulla tunnetta, että on mukana tutkimuksessa vain koekaniinina.
Toimintamalleja on jo tähän mennessä kehitetty monin tavoin. Finpedmed myös auttaa yrityksiä muuttamaan tutkimusprotokollia lasten lääketutkimuksiin sopiviksi.
– Lasten lääketutkimuksessa joku potilas saattaa saada lumelääkettä eikä vaikuttavaa lääkettä. Uudet tutkimusmallit pyrkivät siihen, että tällainen aika jää mahdollisimman lyhyeksi ja on potilaalle vaaraton, kuvaa Lahdenne.
TAYS:iin Lastenlääkkeiden tutkimuskeskus
Suomen ensimmäinen Lastenlääkkeiden tutkimuskeskus aloitti toimintansa TAYS:ssa vuoden alussa. Keskuksen tavoitteena on tarjota järjestelmällinen rakenne lasten lääkkeiden varhaisvaiheen tutkimiseen.
Keskuksen ensimmäiset työntekijät ovat lastentautien erikoislääkäri Sauli Palmu ja tutkimushoitaja Heidi Alanen. Taustajoukkoina toimivat syöpäosaston ylilääkäri Olli Lohi ja lastenklinikan ylilääkäri Marja-Leena Lähdeaho.
Palmun mukaan Lastenlääkkeiden tutkimuskeskus keskittyy ennen kaikkea varhaisvaiheen lääketutkimuksiin ja tekee kaikkien suppeiden erikoisalojen tutkimuksia. Toiminta painottuu kuitenkin lasten syöpälääkkeisiin. Jos tutkimuksia tarjotaan paljon, keskukseen voidaan lisätä resursseja, koska henkilökuntaa on jo koulutettu sitä varten.
– Nyt on käynnistymässä pari tutkijalähtöistä tutkimusta ja olemme myös aloittamassa yhtä teollisuudesta tulevaa tutkimusta. Aiomme liittyä lasten syöpälääkkeitä tutkivaan kansainväliseen verkostoon, josta avautuu uusia mahdollisuuksia tutkimuksille.
Palmun mielestä haasteellista on paitsi löytää sopivia potilaita tutkimuksiin, myös saada soveltuville potilaille hoitoa tutkimuksista. ●
– Lasten lääketutkimusten aloittaminen on varsin mutkikasta, sanoo toiminnanjohtaja Pirkko Lepola Finpedmedistä.
Kirjoittaja:
Ulla Toikkanen
toimittaja
Kuva: Marjaana Malkamäki
