Varhaisen vaiheen kliinisiin tutkimuksiin osallistuvat potilaat toivovat kokeelliselta hoidolta paljon. Lähes kaikki toivovat jotenkin hyötyvänsä hoidosta ja joka kymmenes toivoo paranevansa. Lähes puolet potilaista haaveilee paranemisesta, vaikka pitääkin sitä epätodennäköisenä.
Ensimmäisen vaiheen kliinisten tutkimusten tarkoitus on selvittää tutkittavan lääkkeen turvallinen annos ja annostelutiheys sekä kartoittaa lääkkeen haittoja farmakokinetiikkaan ja farmakodynamiikkaan liittyvä profiili huomioiden. Uutta lääkettä annetaan ihmisille ensimmäisen kerran pieni annos, ja annosta suurentamalla selvitetään lääkkeen riittävän turvallisen annostelun rajat. Ensimmäisen vaiheen tutkimukseen osallistuvat potilaat saavat lääkettä todennäköisesti joko liian pienen annoksen, jolla ei ole riittävää tehoa sairauteen, tai altistuvat liian suurelle annokselle siihen liittyvine haittoineen.
Ensimmäisen vaiheen syöpälääketutkimuksiin otetaan tutkittaviksi potilaita, joilla syöpäsairaus on levinnyt laajasti ja hyvät hoitovaihtoehdot on jo käyty läpi. Englantilaisessa tutkimuskeskuksessa selvitettiin faasin I tutkimuksiin osallistuvien tutkittavien odotuksia tutkimushoidosta (n = 396). Tutkimushoitoon hakeutumisen tavallisin syy oli toive hyötyä hoidosta (84 %). Kun kysyttiin, voisiko tutkimushoito pienentää syöpäkasvaimia, 44 % vastasi myöntävästi ennen tutkimuslääkärin tapaamista ja 47 % tapaamisen jälkeen.
Yli puolet potilaista ilmoitti, että he halusivat tutkimushoitoon, koska heille ei enää ollut tarjolla muita aktiivisia syövän hoitovaihtoehtoja (56 %). 44 % tutkittavista kertoi, että hoitava lääkäri oli suositellut tutkimukseen osallistumista, ja 38 % ajatteli, että osallistumalla tutkimukseen voisi hyödyttää syövän hoidon kehittämistä ja tulevia syöpään sairastuvia ihmisiä. 71 % potilaista tiedosti, että tutkimuslääke voi aiheuttaa haittoja.
Todellisuudessa vain 4–20 % kliinisiin faasin I tutkimuksiin osallistuvista syöpäpotilaista saa hoitovasteen. Kliiniset tutkimukset ovat oleellinen osa uuden lääkkeen kehittämistyötä, ja on erittäin tärkeää, että niihin saadaan rekrytoitua tutkittavia. Elämän loppuvaiheen potilaiden toiveet ovat ristiriidassa reaalimaailman kanssa. Kliinisten tutkimusten rekrytoinnin onnistuminen edellyttää luottamusta tutkittavien ja tutkimuksen tekijöiden kesken. Luottamuksen säilymiseksi tutkimustyön korkeasta laadusta ja eettisistä periaatteista ei voi tinkiä, ja hyvä, rehellinen ja riittävän empaattinen vuorovaikutus on tärkeä osa kliinistä tutkimustyötä.
Lähde: Dolly S, Kalaitzaki E, Puglisi M ym. A study of motivations and expectations of patients seen in phase 1 oncology clinics. Cancer 2016;122:3501–8.
Kirjoittaja:
Sirkku Jyrkkiö
dosentti, osastonylilääkäri
TYKS, syöpätautien klinikka
Kuva: Fotolia
Julkaistu Lääkärilehdessä 3/2017.
