Waldenströmin tauti on harvinainen lymfoproliferatiivinen sairaus, joka sijoittuu jonnekin imusolmukesyöpien ja myelooman välimaastoon. Tarvittaessa taudin hillitsemisen ovat olleet käytössä kummankin tautiryhmän hoidot, ja vaste ainakin ensimmäisellä hoitokerralla on poikkeuksetta hyvä millä tahansa valitulla yhdistelmällä hoidettaessa.
Uusiutuvan taudin hoidosta tuleekin jo haastavampaa etenkin, kun Waldenström-potilaiden luuydin sietää kovin huonosti perinteisiä solunsalpaajia. Kroonisen lymfaattisen leukemian hoitoon esitelty ibrutinibi (Brutonin tyrosiinikinaasien estäjä) tuo yhden erittäin hyvän hoitovaihtoehdon lisää.
63 oireista ja ainakin yhden hoitolinjan (useimmat lukuisia) läpikäynyttä potilasta sai ibrutinibia 420 mg/pv niin kauan kuin se oli siedettyä ja tehokasta. Vaste oli arvioitavissa nopeasti ja lääke puhdisti luuydintä tautisoluista, paransi hemoglobiinitasoa ja laski IgM-paraproteiinitasoa niin, että merkittävän hoitovasteen saavutti yli 70 prosenttia potilaista. Kahden vuoden kohdalla hengissä olivat lähes kaikki (95 %) ja hoito oli erittäin hyvin siedettyä. Erityisen hyvin selviytyivät potilaat, joilla oli lääkehoidolle otollinen mutaatiotausta (MYD88, CXCR4).
Maailma muuttuu ja kroonisiin maligniteetteihin tulee tarjolle pitkäaikaisia tehokkaita lääkehoitoja. Lääkkeet ovat toistaiseksi kalliita, mutta sairaalahoidot infuusioineen ja infektioineen jäävät taka-alalle, joten lääkkeet maksavat varmasti itsensä takaisin, jossakin ajassa. Ibrutinibi on tervetullut lääke Waldenströmin taudin hoitoon, mutta sen paikka lienee vasta ensilinjan jälkeen. Vielä on vaikea uskoa työikäisen ja vähäoireisen potilaan haluavan vuosien tai jopa vuosikymmenen pysyvää lääkitystä, jos määrämittaisella nykyhoidolla saavutetaan vuosiksi tauditon olotila varsin kohtuullisin haitoin.
Lähde:
Treon SP, Tripsas CK, Meid K ym. Ibrutinib in previously treated Waldenström’s macroglobulinemia. N Engl J Med 2015;372:1430-40.
Kirjoittanut:
Marko Vesanen
erikoislääkäri
TYKS
Kuva:
Panthermedia
Julkaistu Lääkärilehdessä 23/15.