Tautiin on vain hidastavaa hoitoa, mutta ei parantavaa. Emme tiedä, onko amyloidiplakkien vai tau-proteiinin kertyminen taudin syy vai ovatko ne vain merkkejä jostain muusta prosessista. Pääkohde tutkimuksissa on ollut amyloidikertymien estäminen, mutta niitä estävät tai puhdistavat rokotteetkaan eivät ole tuoneet paljoakaan toivoa.
Paljon on toki opittu. Tautiprosessin tiedetään kestävän vuosikymmeniä, ennen kuin varsinaiset oireet alkavat. Tällä hetkellä tutkitaan Alzheimer-geeniperheisiin kuuluvien tautiriskissä olevien varhaista lääkehoitoa. Nyt ovat tulleet myös ensimmäiset tau-proteiinin kasautumiseen vaikuttavat lääkkeet faasin III tutkimuksiin. Suuri monikeskustutkimus (Eurooppa, Amerikka, Aasia, Venäjä) tämän ryhmän lääkkeestä (metyleenisini, LMTM) ei kuitenkaan tuonut valoa tunnelin päähän.
Tutkimuksessa oli mukana 891 lievää tai keskivaikeaa Alzheimerin tautia sairastavaa (keski-ikä 70,6 v), jotka satunnaistettiin saamaan LMTM-hoitoa joko 125 mg x 2/vrk, 75 mg x 2/vrk tai 4 mg x 2/vrk. Verrokitkin saivat pienen määrän lääkettä, jotta virtsan väri olisi samanlainen kuin aktiivihoitoa saaneilla.
Ryhmien välillä ei ollut mitään eroa 15 kuukauden seurannassa taudin etenemisessä tai toimintakyvyssä. Näytti siltä, että pelkkää LMTM-hoitoa saaneilla ja lievää sairautta sairastaneilla kognitio heikkeni hitaammin kuin vastaavilla verrokeilla tai muuta Alzheimer-lääkettä samaan aikaan saaneilla. Haittatapahtumina raportoitiin hemolyyttistä anemiaa ja serotoniinioireyhtymää.
Ei siis vielä mitään dramaattista, mutta post hoc -analyysit antavat toivoa. Lievää tautia sairastaneiden primaaritutkimustulokset ovat tulossa.
Lähde: Gauthier S ym. Efficacy and safety of tau-aggregation inhibitor therapy in pateitns with mild to moderate Alzheimer’s disease: a randomised, controlled, double-blind, parallel-arm, phase 3 trial. Lancet 2016;388:2873–84.
Kirjoittaja:
Kaisu Pitkälä
professori
Kuva: Fotolia
Julkaistu Lääkärilehdessä 6/2017.
