Biologisen lääkkeen vaikuttava aine on biologisesta lähteestä tuotettu. Biologiset molekyylit ovat rakenteeltaan suurempia ja monimutkaisempia kuin kemiallisesti tuotetut molekyylit. Ne voivat olla esimerkiksi terapeuttisia proteiineja, DNA-rokotteita, monoklonaalisia vasta-aineita tai fuusioproteiineja.
Biosimilaarit ovat patenttisuojan menettäneen biologisen lääkkeen kopioita. Ne ovat herättäneet huolia, jotka ovat liittyneet myyntiluvan ehtoihin, käyttöaiheiden ekstrapolaatioon, immunogeenisuuteen, vaihtokelpoisuuteen ja käytön jäljitettävyyteen. Biosimilaarin markkinoillepääsy edellyttää kuitenkin, että se täyttää samat laatu-, teho- ja turvallisuusvaatimukset kuin mikä tahansa uusi biologinen lääke.
Biosimilaarit eivät ole uusi ilmiö; niitä on ollut markkinoilla kymmenkunta vuotta. Suomessa ovat käytössä mm. epoetiini, filgrastiimi ja infliksimabi. Uutta on, että markkinoille tulee biosimilaareja avohoidon laajoille potilasryhmille, esimerkiksi diabetekseen (glargininsuliini).
Biologisiin lääkkeisiin liittyy erityisiä lääketurvakysymyksiä, ja ne haastavat perinteisen lääketurvaseurannan menetelmät ja riskien hallinnan. Biologisten lääkkeiden valmistusprosessi on vaativa ja tuotespesifinen. Tuotanto muuttuu ajan kuluessa niin, että valmisteen eräkohtaiset erot voivat olla suurempia kuin erot alkuperäisen ja biosimilaarin kesken. Turvallisuusprofiilissa on siis eräkohtaisia potentiaalisia turvariskejä, mutta mitään biosimilaareille spesifistä lääketurvaongelmaa ei ole raportoitu.
Fimean mukaan biosimilaarit ovat vaihtokelpoisia viitevalmisteeseen nähden terveydenhuollon ammattihenkilöiden valvonnassa. Kannanotto ei koske automaattista vaihtoa apteekeissa eli ns. geneeristä substituutiota.
Biologiset lääkkeet ovat tuoneet merkittävän hyödyn laajoille potilasryhmille. Useat Suomen myydyimmistä lääkkeistä ovat biologisia ja niiden osuus lääkekorvausmenoista on merkittävä. Lääkekorvausmenot ovat taas kasvu-uralla, kun viitehintajärjestelmä ei enää kompensoi uusista valmisteista aiheutuvaa kustannuspainetta. Lääkekorvaussäästöt jatkuvat vuonna 2017, ja säästövaateen (134 milj. euroa) suuruutta kuvaa se, että jos se toteutettaisiin lääkkeiden tukkuhintoja alentamalla, hintoja pitäisi leikata noin 14 %, ja jos taas keinona olisi ns. alkuomavastuun korottaminen, omavastuuksi tulisi noin 200 euroa.
Suomessa on lähivuosina vapautumassa kilpailulle biologisten lääkkeiden noin 380 miljoonan euron markkinat. Lääkkeen elinkaareen kuuluu, että patenttisuojasuojan päättyessä markkinoille tulee kilpailevia valmisteita. Kilpailutuksen ja lääkkeiden käytön ohjauksen seurauksena sairaalakäytössä biosimilaarien asema on vankka. Avohoidossa hintakilpailu tuskin käynnistyy vapaaehtoisesti – kuten ei geneeristen valmisteidenkaan tullessa markkinoille. Tämän vuoksi on tarkasteltava eri ohjausmekanismeja, kuten biosimilaarien hinnoittelua, vaihtokelpoisuutta ja rationaalisen lääkehoidon toimia.
Biologisten lääkkeiden tehokas hintakilpailu helpottaisi osaltaan korvausjärjestelmän säästöpaineita, turvaisi jatkossa lääkettä tarvitseville laadukkaan lääkehoidon laadusta tinkimättä ja olisi tärkeä osa rahoituksellisesti kestävää korvausjärjestelmää. Tämä vaatii päättäjiltä, viranomaisilta, lääkkeen määrääjiltä, lääkkeen käyttäjiltä, apteekeilta ja lääkeyrityksiltä yhteistä tahtoa ja yhdessä tekemistä. Biosimilaarit ovat mahdollisuus, ei uhka.
Lauri Pelkonen
OTK, VT, VTL, johtaja
Lääkkeiden hintalautakunta
sosiaali- ja terveysministeriö, vakuutusosasto
Leo Niskanen
dosentti, sisätautien ja endokrinologian erikoislääkäri, ylilääkäri
HUS Vatsakeskus, endokrinologia
Tieteellinen pääkirjoitus Lääkärilehdestä 3/16
Kuva: Panthermedia
