Puutteellisen näytön Alzheimer-lääke uhkaa sairaanhoitopiirejä

Yhdysvaltain lääkevirasto FDA myönsi kiistellylle adukanumabille myyntiluvan Alzheimerin taudin hoitoon kesäkuun alussa, mutta valitettavasti lääketieteellinen näyttö adukanumabin tehosta on heikko. Myyntilupaa haettiin kahden keskeytetyn faasi III tutkimuksen perusteella, joista toinen oli positiivinen ja toinen negatiivinen päätetapahtumana käytetyn ajattelu- ja toimintakykyä mittaavan CDR-SB asteikon suhteen (1). FDA:n neuvoa antavan asiantuntijaryhmän tyrmätessä näytön tehon suuruudesta ja varmuudesta (2), siirsi FDA lääkkeen ”accelerated approval” -ohjelmaan, joka mahdollisti hyväksynnän korvikemuuttujana käytetyn amyloidiplakkien vähenemisen perusteella (3). Adukanumabin käyttöaiheeseen Alzheimerin taudissa ei asetettu mitään rajauksia. Kuvaavaa ratkaisun ristiriitaisuu­delle on, että esimerkiksi Amerikan geriatri­yhdistys vetosi FDA:han ettei lääkettä hyväksyttäisi (4).

On selvää, että päätöksessä on painotettu ­ei-lääketieteellisiä näkökulmia, kuten päätöksen vaikutusta Alzheimerin taudin lääketutkimukseen ja potilaiden sekä lääkäreiden mahdollisuutta kokeilla hyödyiltään epävarmaa lääkettä, kun muutakaan ei ole.

Seuraavaksi katseet kääntyvät muihin lääke­viranomaisiin, kuten Euroopan lääkevirastoon, joka on vastaanottanut myyntilupahakemuksen jo viime lokakuussa. Hylkääkö se Alzheimerin taudin lääkkeen, joka on hyväksytty Atlantin toisella puolella?

Infuusiot tulevat kalliiksi

Välittömästi FDA:n päätöksen jälkeen valmis­taja julkaisi lääkkeen listahinnan. Hinta on 56 000 dollaria vuodessa potilasta kohden. Hinta vastaa markkina-analyytikkojen ennakoimaa. Toisaalta riippumaton Institute for Clinical and Economic Review arvioi näin korkean hinnan olevan perusteltavissa hypoteettiselle Alzheimerin taudin pysäyttävälle lääkkeelle (5), jota adukanumabi ei suinkaan ole.

Adukanumabi annostellaan infuusioina ­sairaalassa. Jos lääke hyväksytään Euroopassa ja sitä käytetään Suomessa, kustannukset lankeavat sairaanhoitopiireille. Suomessa yli 70 000 ihmisen arvioidaan sairastavan Alzheimerin tautia. Kertomalla potilasmäärä 50 000 eurolla ja arvioimalla, mikä osuus heistä päätyisi hoitoa saamaan, ymmärtää pian, minkä tasoinen budjettiongelma sairaaloilla siintää horisontissa.

STM:ssä toimiva Palveluvalikoimaneuvosto (PALKO) antaa sairaanhoitopiireille suosituksia siitä, kuuluuko sairaalalääke julkiseen palveluvalikoimaan listahinnan perusteella. Palvelu­valikoimaneuvosto on kuitenkin pimennossa sairaanhoitopiirien neuvottelemilta salaisilta hintasopimuksilta. Eduskunnan oikeusasiamies puolestaan on tulkinnut nykyistä lakia siten, ettei hinta saa olla peruste olla käyttämättä lääkettä. Siispä, jos hintaneuvottelu sairaanhoitopiireissä ei etene, on myyjällä mahdollisuus hakea haluamaansa hintaa oikeusasiamieheltä, mikä tekee sairaanhoitopiirien neuvotteluaseman heikoksi.

Sairaanhoitopiirien lääkebudjettien hoidosta vastaavien tulisi nyt huomata kehittyvä tilanne. Kun lääkeyhtiö saa myyntiluvan, sen velvollisuus on ulosmitata koko euromääräinen markkinapotentiaali sijoittajilleen. Adukanumabin listahinnan pitäisi riittää vakuuttamaan, että sen lääkeyhtiö tulee tekemään tässäkin tapauksessa.

Hintasäätelyä tarvitaan

Sairaalalääkkeet tulee saattaa kiireesti lakisääteisen hintasäätelyn piiriin siten, että ylihinnoitelluille lääkkeille on mahdollista määrittää ­lääkeviraston hyväksymää käyttöaihetta tiukemmat käyttöperusteet tai rajata ne kokonaan palveluvalikoiman ulkopuolelle. Avohoitolääkkeiden kohdalla tämä mahdollisuus on jo vakiin­tunut käytäntö ja antaa selkänojan hintaneu­votteluille.

Tämä ei tarkoita, etteivätkö sairaalat voisi jatkossakin ostaa heikkotehoisia lääkkeitä, jos valmistajan kanssa päästään sopuun hinnasta, mutta hintasääntely suojaisi sairaalat ryöstöltä.

Lääkettä Alzheimerin tautiin on pidetty sijoittajien ja lääketutkimuksen Graalin maljana. Malja on löytynyt – mutta sen viini voi osoittautua katkeraksi nieltäväksi.

Jarno Rutanen

LT, reumatologi

Tampere

Juttu on julkaistu aiemmin Lääkärilehdessä 33/2021.

Kirjallisuutta

1. FDA. Combined FDA and applicant PCNS drugs advisory committee briefing document, 6.11.2020, https://www.fda.gov/media/143502/download
2. FDA. Final summary minutes of the peripheral and central nervous system drugs advisory committee meeting, 6.11.2020, https://www.fda.gov/media/145690/download
3. FDA. Memorandum, Subject: Accelerated Approval of Aducanumab NDA for Alzheimer’s disease, 7.6.2021, https://www.fda.gov/media/149903/download
4. The American Geriatrics Society, RE: Food and Drug Administration’s Review of Biogen’s drug Aducanumab for Alzheimer’s disease, 2.6.2021,
5. Institute for Clinical and Economic Review. ICER Issues Statement on the FDA’sApproval of Aducanumab for Alzheimer’s Disease, 7.6.2021, https://icer.org/news-insights/press-releases/icer-issues-statement-on-the-fdas-approval-of-aducanumab-for-alzheimers-disease/