Lasten lääkehoidoista 50–60 % on myyntiluvan mukaisista käyttöaiheista poikkeavaa, koska lääkettä ei ole tutkittu lapsilla eikä rekisteröity lapsille.
Teollisuuden odotetaan lisäävän lasten tutkimuksia EU:n lastenlääkeasetuksen velvoittamana (voimassa 2007 alkaen). EU:n lääkevirasto myöntää lääkkeelle myyntiluvan vain, mikäli siihen on liitetty lasten lääkkeen kehittämissuunnitelma ja tutkimustulokset; vain poikkeusluvalla lasten tutkimuksia ei tarvita. Vuoden 2014 lopussa oli hyväksyttynä yli 1 700 suunnitelmaa, ja noin 15 uutta suunnitelmaa lähetetään joka kuukausi. Jokainen kehittämissuunnitelma sisältää useita yksittäisiä tutkimuksia.
Suomessa lääketutkimusten määrä on romahtanut. Vuonna 1997 käynnistettiin 313 lääketutkimusta mutta vuonna 2014 enää 128 (1). Lasten lääkkeiden tutkimuksia on ollut noin kymmenesosa, ja vuonna 2014 aloitettiin vain 13 lastenlääketutkimusta – vähemmän kuin koskaan edeltäneiden kymmenen vuoden aikana.
Kansallinen lastenlääkkeiden tutkimusverkosto FinPedMed perustettiin vuonna 2007 viiden yliopistosairaalan hankkeena. Verkosto vastaanottaa lääketeollisuudelta tutkimustarjouksia tutkijoille välitettäväksi ja tarjoaa teollisuudelle konsultaatiopalveluja (2). Vuosina 2007–2012 teollisuus teki 91 kyselyä kiinnostuksesta tutkimukseen, mutta perui niistä 70 %, puolet siksi, että Suomea ei valittu tutkimusmaaksi.
FinPedMedin vuonna 2009 suorittamassa kyselyssä 81 tutkijasta 67 % piti infrastruktuuria riittämättömänä lääketutkimuksen aloittamiselle. Kolme merkittävintä estettä olivat ajan, avustavan henkilökunnan ja rahoituksen puute. Vuosina 2012–2014 tutkijat kieltäytyvät lähes joka toisesta verkoston kautta tarjotusta 48 tutkimuksesta resurssipulan vuoksi.
Lasten kliiniset lääketutkimukset tehdään yleensä monikeskustutkimuksina. Tämä edellyttää, että tutkimus toteutetaan samalla tavoin ja samoilla resursseilla kaikissa osallistuvissa yksiköissä. Suomessa verkostoituneilla tutkijoilla on tieteellistä pätevyyttä ja tutkimuskokemusta, mutta puutteellinen infrastruktuuri estää tutkimusten aloittamisen.
Ongelma on ollut tiedossa jo pitkään. Sitä on käsitelty vuonna 2003 julkaistussa väitöskirjassa (3), Suomen Akatemian Kliinisen tutkimuksen arvioinnissa vuonna 2009 (4), Tekesin ja yliopistosairaaloiden FinnTrials-hankkeessa 2009–2011 (5) sekä juuri päättyneessä Suomen Akatemian Kliinisen tutkimuksen infrastruktuurin selvityshankkeessa. Hankkeilla voidaan kehittää toimintoja, kuten tutkijoiden sähköinen työpöytä (HUS), tutkijoiden verkkokoulutus (KYS) tai tutkimuksen laadun tarkkailu (TYKS), mutta niillä ei luoda pysyvää palvelurakennetta. Se vaatii jatkuvan rahoituksen ja yhtenäiset kansalliset toimintamallit.
Suomen tulee voida kilpailla tulevista lastenlääketutkimuksista. Tämä edellyttää kansallista tutkimuksen infrastruktuuria. Rahoitus- ja sopimuspalvelujen lisäksi tarvitaan käytännön klinikkatason palveluja, kuten tutkimusten koordinointia ja tutkimushoitajia.
Tutkimushoitajien tulee olla koulutettuja lasten sairaanhoidon ja lääketutkimuksen asiantuntijoita. Heidät tulisi voida siirtää alkaviin tutkimuksiin nopeasti, esimerkiksi tutkimushoitajien poolista, jota ylläpitää paikallinen tutkimusorganisaatio.
Esimerkki erittäin hyvin toimivasta kansallisesta kliinisen tutkimuksen infrastruktuurista löytyy Englannista (NIHR CRN). Siellä tutkimusten määrä on kymmenkertaistunut vuodesta 2008 ja vuonna 2014 kaupallisten tutkimusten määrä nousi edellisvuotisesta kolmanneksella, yli 900 tutkimukseen (6). Tällaisten tulosten saavuttamiseksi tarvitaan vahva tahtotila ja sen mukaiset poliittiset päätökset.
Kirjoittanut:
Matti Korppi
professori
Lasten terveyden tutkimuskeskus, Tampereen yliopisto ja TAYS
Lasten lääketutkimusverkosto FinPedMed
Kuva:
Panthermedia
Kirjallisuutta
1. Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus, Fimea. Lääketutkimusten tilastot (1988–2014).
2. Korppi M, Lepola P, Vettenranta K, Pakkala S, Hoppu K. Limited impact of EU paediatric regulation on Finnish clinical trials highlights need for Nordic collaboration. Review. Acta Paediatr 2013;102:1035–40. 3. Keinonen, T. Clinical Drug Trials in Finland – Quality and Characteristics. Kuopion yliopisto, 2003.
4. Suomen Akatemia, arviointipaneeli. Suomen ja Ruotsin kliinisen lääketieteen tutkimuksen arviointi. Suomen Akatemian julkaisuja 5/2009.
5. Tekes. Pharma ohjelma 2008–2011 – Kilpailuetua uusista toimintatavoista loppuraportti. Tekesin katsaus 4/2012.
6. The Clinical Research Network of the National Institute for Health Research, NHS, Department of Health, UK. Key statistics – Commercial contract studies 2013/14. http://www.crn.nihr.ac.uk/wp-content/uploads/About%20the%20CRN/Key%20stats%20-%20commercial%20contract%20studies%200614%20FV.pdf [23.1.2015]
