Fimea Harvinaislääke nusinerseeni puntarissa Nusinerseeni-hoito auttaa SMA-tautia sairastavia potilaita, mutta lääke on erittäin kallis.
Harvinaiset sairaudet Harvinaissairauksien hoito saa uutta voimaa Yliopistosairaalat ovat mukana EU-yhteistyöverkostoissa, jotka kehittävät sairauksien hoitoa.
Geeniterapia Lapsille ensimmäinen geeniterapiavalmiste Euroopan lääkevalmistekomitea esitti myyntiluvan myöntämistä kolmelle harvinaislääkkeelle.
