Suomessa sirppisoluanemia on tulokastauti, jonka voi odottaa yleistyvän. Kaikki eivät suinkaan sairasta vakavimpia muotoja, mutta taudin mahdollisuus tulee huomioida perusterveydenhuollosta synnytysklinikoihin.
Sirppisoluanemia on perinnöllinen sairaus, jossa punasolu sirppiytyy polymerisaation mekanismilla ja epäedullinen rakenne tekee siitä helpon kohteen hajoamiselle ja surkean tehtävässään. Seurauksena on pahimmillaan erittäin kivuliaita verenkiertokomplikaatioita.
Odotukset ovat korkeita uutta lääkettä vokselotoria kohtaan, joka on kyseisen polymerisaatioreaktion estäjä.
Tutkimuksessa 274 potilasta jaettiin sokkoutetusti kolmeen ryhmään: kahden ryhmän lääketabletti sisälsi vokselotoria joko 1 500 mg tai 900 mg, kolmas ryhmä sai lumelääkettä. Kuuden kuukauden jälkeen hemoglobiiniarvot sekä hemolyysin mittarit olivat parhaat suuremman lääkeannoksen käyttäjillä eikä merkittäviä haittavaikutuksia ollut.
Lääkehoidolla ei kuitenkaan kyetty estämään verenkiertokomplikaatioita, vaikka niissä trendinomainen lasku nähtiinkin.
Tämäkin lääke tulee todennäköisesti nopeasti markkinoille ja käyttöön kehittyneiden maiden potilaille, kuten kaavaillut kantasolusiirrot ja tulevaisuudessa kenties geeniterapia. Miljoonat sairastuneet ovat kuitenkin lääkehoidon ulottumattomissa oireisina ja elinajan ennuste on surkea.
Lähde: Vichinsky E, Hoppe CC, Ataga KI ym. A phase 3 randomized trial of voxelotor in sickle cell disease. N Engl J Med 2019;381:509–19.
Kirjoittaja
Marko Vesanen
Artikkeli on alun perin julkaistu Lääkärilehdessä 39/2019.
