Keskustelimme saksalaisten tutkijakumppaneiden kanssa viime perjantaina, kun yksi meistä luki älykännykästään viestin ranskalaisessa tutkimuskeskuksessa tapahtuneesta katastrofista.
Miksi lääkeyhtiö Bialin kehittämä FAAH:n estäjä aiheutti yhden koehenkilön kuoleman ja usealle muulle vakavia haittoja viime viikolla Ranskassa tehdyssä faasin I kliinisessä tutkimuksessa?
Tätä ennen lääkemolekyyliä oli tutkittu koe-eläimillä hiiristä simpansseihin ja 90 tervettä koehenkilöä oli saanut sitä eri annoksina. Tammikuun 7. päivänä kuusi koehenkilöä aloitti viikon kestävän tutkimusvaiheen, jossa he saivat suun kautta useita annoksia tutkittavaa lääkettä. Kolmantena tutkimuspäivänä yksi potilaista joutui sairaalaan aivovaurion vuoksi, ja hän menehtyi. Neljää muuta koehenkilöä hoidetaan vakavien neurologisten haittavaikutusten vuoksi. Yhdelle koehenkilölle ei ilmaantunut mitään oireita.
Mikä aiheutti vakavat haitat? Liittyikö komplikaatio lääkeaineen metaboliaan vai oliko tutkittavalla aineella vaikutuksia FAAH:n lisäksi muihin tuntemattomiin säätelyjärjestelmiin? Mahdollisuuksia on monia.
Faasin I tutkimuksissa selvitetään lääkkeen siedettävyyttä ja turvallisuutta sekä farmakokinetiikkaa. Niihin liittyy erittäin harvoin vakavia haittavaikutuksia. Viime vuonna BMJ:ssä ilmestyneessä muita kuin onkologisia tutkimuksia käsitelleessä meta-analyysissä vakavia haittoja ilmaantui 0,31 %:lle potilaista (34/11 028). Näistäkin vain puolet liittyi tutkittavaan aineeseen tai tutkimustoimenpiteisiin. Yhtään kuolemantapausta ei kuvattu.
Eija Kalso
LKT, professori Eija Kalso on HUS:n kipuklinikan ylilääkäri.
Lyhennelmä Lääkärilehdessä ilmestyneestä verkkokommentista.
