Nykyään puhutaan paljon biologisten lääkkeiden mahdollisuuksista. Joidenkin tilastojen mukaan jopa noin kolmasosa uusista ja kehitteillä olevista lääkeaineista on biologisia. Mutta mikä biologinen lääke oikeastaan on ja miten se eroaa tavallisesta lääkkeestä?
Biologinen lääke tarkoittaa valmistetta, joka sisältää elävien solujen tuottamaa materiaalia, yleensä valkuaisainetta. Biologista lääkettä voidaan tuottaa geeniteknologian avulla eri isäntäorganismeissa. Näitä voivat olla esimerkiksi bakteerit, hiivat ja nisäkäs- ja hyönteissolut.
Lääkkeet itse ovat valkuaisaineita, kuten hormoneja ja kasvutekijöitä, joita terve elimistö tuottaa. Monoklonaaliset vasta-aineet ovat tällä hetkellä tärkeimpiä bioteknologisesti valmistettuja lääkkeitä.
Tavanomaisten (synteettisten kemiallisten) ja biologisten lääkkeiden olennainen ero on, että biologisten lääkkeiden vaikutus kohdistuu solussa tarkasti tiettyyn elimistön rakenteeseen. Näitä voivat olla esimerkiksi välittäjäaineet, solukalvon proteiinirakenteet ja reseptorit.
Ihanteellinen biologinen lääke vaikuttaa siis vain tiettyyn elimistön rakenteeseen eli on täsmälääke. Näin pystytään vähentämään koko kehoa koskevia ei-toivottuja vaikutuksia.
Biologinen lääke pilaantuu herkästi
Kuten kaikilla lääkkeillä, myös biologisilla voi olla haittavaikutuksia, mutta yleisesti ottaen biologiset lääkkeet ovat hyvin siedettyjä. Esimerkiksi munuais- ja maksatoksisuus ja sydän- ja keskushermoston oireet ovat yleisempiä kemiallisilla kuin biologisilla lääkkeillä. Yleisimpiä biologisten lääkkeiden haittavaikutuksia ovat yliherkkyysreaktiot sekä lievä infektioalttiuden kasvu.
Biologisten lääkkeiden heikkoutena on se, että niiden vaikutus yksilöön on vaikeampaa ennakoida kuin tavanomaisten lääkkeiden. Toinen haitta on se, että lääke pilaantuu helposti sekä valmistuksen että käytön aikana.
Turvallisuuden kannalta onkin tärkeää tarkkailla jatkuvasti raaka-aineiden hankintaa, valmistusta, jakelua ja säilytystä.
Lääkkeistä pyritään myös poistamaan kaikki mahdolliset taudinaiheuttajat toteavilla ja poistavilla menetelmillä. Esimerkiksi biologiset lähtömateriaalit ja valmisteet, kuten verestä peräisin oleva materiaali, testataan nukleiinihappojen monistamiseen perustuvalla menetelmällä. Lääkeraaka-aineen luovuttajat testataan lisäksi vasta-ainetesteillä.
Valvonnan helpottamiseksi potilaan käyttämä valmiste on oltava aina tiedossa ja voitava jäljittää. Siten mahdolliset haittavaikutukset voidaan kohdistaa juuri oikeaan valmisteeseen ja tiettyyn valmistuserään.
Apua reuman hoidossa
Biologisia lääkkeitä käytetään tällä hetkellä muun muassa nivelreuman, muiden tulehduksellisten reumasairauksien, psorasiksen, kroonisten suolistosairauksien ja syöpätautien hoitoon.
Lääkkeet annostellaan joko sairaalassa pari tuntia kestävänä infuusiona (tiputuksena) tai pistoksina. Potilas voi opetella pistämään lääkettä itseensä kotona.
Esimerkiksi nivelreuman hoidossa käytetään kasvainnekroositekijä-alfan (TNF-α) estäjiä. Niitä annetaan valmisteesta riippuen sekä ruiskeina että infuusiona. Infliksimabia laitetaan noin 8 viikon välein laskimoon ja muita lääkkeitä muutaman päivän tai parin viikon välein ihon alle.
Lääketeollisuuden tavoitteena on korvata biologinen lääke suun kautta otettavalla kemiallisella lääkkeellä, jolloin sen ottaminen kotona olisi helpompaa. Vielä tällaiseen ei ole pystytty.
Biosimilääri laskemaan hintoja
Biologinen lääkehoito ei ole aivan uusi keksintö. Lääkkeitä on ollut markkinoilla jo yli kolme vuosikymmentä. Niiden käyttöä kuitenkin rajoittaa kallis hinta, jota nostaa ennen kaikkea haastavat valmistusmenetelmät ja hintakilpailun puuttuminen. Tähän on kuitenkin luvassa muutos ns. biosimilaarien avulla.
Biosimilaari on biologinen lääke, joka on kehitetty samankaltaiseksi ja vertailukelpoiseksi alkuperäisen biologisen lääkkeen kanssa. Sitä ei voi kuitenkaan rinnastaa suoraan rinnakkaislääkkeisiin, joiden vaikuttavan aineen kemiallinen rakenne on täysin sama kuin alkuperäislääkkeellä. Biosimilaarilääke nimittäin sisältää eri version samasta vaikuttavasta aineesta kuin alkuperäislääke.
Yleisesti ottaen biosimilaarilääkettä voidaan käyttää samoihin hoitoaiheisiin kuin alkuperäislääkettä. Lääkkeessä voi esiintyä pieniä eroavaisuuksia johtuen tuotantotavasta ja monimutkaisesta molekyylirakenteesta.
Kuten alkuperäislääkkeelläkin, biosimilaarilääkkeellä ilmenee jonkinasteista luontaista vaihtelua valmistuserien välillä.
Biosimiläärit ovat jo nyt tuoneet merkittäviä säästöjä varsinkin sairaaloiden lääkekustannuksissa. Silti nekään eivät ole halpoja, koska niidenkin kehittäminen ja valmistaminen on haastavaa ja kallista. Siksi kilpailua ei todennäköisesti synny yhtä paljon kuin rinnakkaislääkkeissä patentti- ja tietosuojan päätyttyä.
Toisaalta rajoitteista huolimatta esimerkiksi Fimeassa todetaan, että biosimilaarien hinnat ovat alkuperäislääkettä halvemmat ja kilpailu todennäköisesti laskee myös alkuperäislääkkeiden hintoja.
Lähteet:
Fimea: Biologiset lääkkeet yleistyvät
Reuma sairaudet: Biologiset reumalääkkeet ovat reuman uusin hoitomuoto
Fimea: Biologisten lääkkeiden turvamurheet
Suomen Reumaliitto ry: Nivelreuman peruslääkehoito
Lääketeollisuus ry: Biologiset lääkkeet
Kirjoittanut:
Johanna Nykopp
toimittaja
Tarkastanut:
Pekka Kurki
tutkimusprofessori
Fimea
Kuva:
Pantermedia
